用于肌营养不良蛋白外显子跳跃的双特异性反义低聚核苷酸
- 专利权人:
- 比奥马林技术公司
- 发明人:
- 尼科尔·安·达特森,朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范朵依特克姆
- 申请号：
- CN201980078359.1
- 公开号：
- CN113286887A
- 申请日:
- 2019.10.30
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供具有改善特征从而增强临床适用性的剪接转换化合物，所述剪接转换化合物优选用于治疗、改善、预防和/或延迟神经肌肉障碍，更具体地DMD。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
