在基因沉默中具有降低的脱靶效应的UNA寡聚物
- 专利权人:
- 阿克丘勒斯治疗公司
- 发明人:
- 立川洁,约瑟夫·E·佩恩,帕德马纳巴·契吾库拉
- 申请号：
- CN201911132727.4
- 公开号：
- CN110846316A
- 申请日:
- 2015.24.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链,每条链长度为19‑29个单体,所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
