修饰的RNAi试剂
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- K·G·拉杰夫,T·齐默尔曼,M·马诺哈伦,M·梅尔,S·库奇曼奇,K·查里斯
- 申请号:
- CN201610306307.3
- 公开号:
- CN105861503A
- 申请日:
- 2012.11.16
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要:
- 本发明的一个方面涉及能够抑制一种靶基因的表达的双链RNAi(dsRNA)双链体试剂。该dsRNA双链体在一条或两条链中包括一个或多个在三个连续核苷酸上具有三个相同修饰的基序,特别是在该链的裂解位点处或附近。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗用途的dsRNA试剂的药物组合物以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制一种靶基因的表达的方法,例如用于治疗各种疾病病症。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心