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具有降低的脱靶效应的修饰的RNA试剂
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- C·泰勒,S·米尔斯坦,M·K·施莱格尔,M·贾纳斯,V·R·贾达夫,D·福斯特,M·玛诺哈兰,K·G·拉杰夫,M·贾亚拉曼,A·V·凯尔因,松田茂夫,K·沙里塞,J·K·奈尔,M·A·迈尔,A·塞加尔,C·布朗
- 申请号：
- CN201780084435.0
- 公开号：
- CN110582283A
- 申请日:
- 2017.22.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA分子的反义链包含出现在种子区域的至少一个热去稳定化核苷酸;该dsRNA包含至少四个2‑氟修饰,并且该dsRNA分子的有义链包含配体,其中该配体是ASGPR配体。本发明的其他方面涉及包含这些适于治疗用途的dsRNA分子的药物组合物以及通过给予这些dsRNA分子来抑制靶基因的表达例如用于治疗各种疾病病症的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
