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用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型的新化合物
专利权人:
比奥马林技术公司
发明人:
玛丽亚·贝戈尼亚·阿吉莱拉迭斯,彼得·克里斯蒂安·德菲瑟,苏珊·阿列贡达·玛丽亚·马尔德斯
申请号:
CN201710646382.9
公开号:
CN107267517A
申请日:
2012.04.23
申请国别(地区):
CN
年份:
2017
代理人:
摘要:
本申请涉及用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型的新化合物。具体地,本发明提供用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病的新化合物,所述人类遗传性疾病如由DM1/DMPK、SCA8或JPH3基因的转录本中的CUG重复扩张引起的强直性肌营养不良1型(DM1)、脊髓小脑性共济失调8型和/或亨廷顿氏病样2型。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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