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adeno-associated virus factor viii vectors, associated viral particles, and therapeutic formulations comprising the same
专利权人:
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.
发明人:
ERNO PUNGOR,PETER CAMERON COLOSI,STUART BUNTING
申请号:
BR112018006074
公开号:
BR112018006074A2
申请日:
2016.09.23
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention provides adeno-associated virus (aav) factor viii (fviii) coding / expression vectors, including high expression activity aav fviii vectors and aav fviii vectors expressing the functional fviii protein of total or truncated length. The invention also relates to methods for producing the aav fviii vectors described herein, recombinant favii aav virus particles comprising or expressing such vectors, associated pharmaceutical formulations comprising them and the therapeutic uses thereof.a invenção fornece vetores de codificação/expressão de fator viii (fviii) de vírus adeno-associado (aav), incluindo vetores de fviii de aav com elevada ativi-dade de expressão e vetores de fviii de aav que expressam a proteína de fviii funcional de comprimento total ou truncada. a invenção também se refere a méto-dos para produzir os vetores de fviii de aav aqui descritos, partículas de vírus de fviii aav recombinantes compreendendo ou expressando tais vetores, formulações farmacêuticas associadas compreendendo os mesmos e os usos terapêuticos dos mesmos.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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