The present invention provides a virus comprising an adenovirus-associated virus (AAV) factor VIII (FVIII) -encoding / expression vector, and an AAV FVIII vector having high expression activity and an AAV FVIII vector expressing full length or truncated functional FVIII protein do. The present invention also relates to a process for the preparation of an AAV FVIII vector as described herein, recombinant AAV FVIII virus particles comprising or expressing said vector, related pharmaceutical formulations comprising said AVI FVIII virus particle and its therapeutic uses.본 발명은 아데노-관련 바이러스(AAV) 인자 VIII(FVIII)-암호화/발현 벡터, 및 고발현 활성을 갖는 AAV FVIII 벡터 및 전장 또는 절단된 기능적 FVIII 단백질을 발현하는 AAV FVIII 벡터를 포함하는 바이러스를 제공한다. 본 발명은 또한 본원에 기재된 AAV FVIII 벡터의 제조 방법, 상기 벡터를 포함하거나 발현하는 재조합체 AAV FVIII 바이러스 입자, 이를 포함하는 관련된 약제학적 제형 및 이의 치료학적 용도에 관한 것이다.
