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LIGAND MODIFIED DOUBLE-STRANDED NUCLEIC ACIDS
专利权人:
SILENCE THERAPEUTICS GMBH
发明人:
HAUPTMANN, Judith,WEINGÄRTNER, Adrien,SAMARSKY, Dmitry,BETHGE, Lucas,FRAUENDORF, Christian,GALLAFENT, Alison
申请号:
EPEP2018/058797
公开号:
WO2018/185253A1
申请日:
2018.04.05
申请国别(地区):
WO
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention relates inter alia to conjugate for inhibiting expression of a target gene in a cell, said conjugate comprising a nucleic acid portion and a ligand portion, said nucleic acid portion comprising at least one duplex region that comprises at least a portion of a first strand and at least a portion of a second strand that is at least partially complementary to the first strand, wherein said first strand is at least partially complementary to at least a portion of RNA transcribed from said target gene, wherein said ligand portion comprises at least one or more targeting ligands attached at least to the 3 end of the first strand.Linvention concerne, entre autres, un conjugué destiné à inhiber lexpression dun gène cible dans une cellule, ledit conjugué comprenant une partie acide nucléique et une partie ligand, ladite partie acide nucléique comprenant au moins une région duplex qui comprend au moins une partie dun premier brin et au moins une partie dun second brin qui est au moins partiellement complémentaire du premier brin, ledit premier brin étant au moins partiellement complémentaire dau moins une partie dARN transcrit à partir dudit gène cible, ladite partie ligand comprenant un ou plusieurs ligands de ciblage fixés au moins à lextrémité 3 du premier brin.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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