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经修饰的双链RNA试剂
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- M·迈尔,D·福斯特,S·米尔斯泰恩,S·库奇曼奇,V·贾达夫,K·拉杰夫,M·玛诺哈兰,R·帕马
- 申请号：
- CN201580056832.8
- 公开号：
- CN107075516A
- 申请日:
- 2015.08.14
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
