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Compositions and methods for treating and / or preventing lysosomal storage diseases and other single gene metabolic diseases
专利权人:
ラネディス ファーマシューティカルズ リミテッド ライアビリティ カンパニー
发明人:
クレイプール ウィリアム ディー.
申请号:
JP2019520920
公开号:
JP2019524879A
申请日:
2017.07.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention includes compositions for treating lysosomal storage diseases or disorders, and methods of use thereof. In certain embodiments, the compositions of the present invention comprise a histone deacetylase inhibitor (HDACi), cyclodextrin, water, optionally polyalkylene glycol, and optionally dimethyl sulfoxide (DMSO). In other embodiments, the composition of the present invention comprises HDACi, cyclodextrin, water, polyalkylene glycol, and DMSO.本発明は、リソソーム蓄積症または障害を処置するための組成物、およびその使用法を含む。一定の態様において、本発明の組成物は、ヒストンデアセチラーゼ阻害剤(HDACi)、シクロデキストリン、水、任意でポリアルキレングリコール、および任意でジメチルスルホキシド(DMSO)を含む。他の態様において、本発明の組成物は、HDACi、シクロデキストリン、水、ポリアルキレングリコール、およびDMSOを含む。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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