The U.S.A. as represented by the Secretary; Department of Health and Human Services
发明人:
申请号：
EP15760025.5
公开号：
EP3185909A1
申请日:
2015.08.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要：
Expression vectors, viral particles and therapeutic methods of using such constructs to improve the visual function of a patient suffering from diseases of the eye, resulting from failure to produce a specific protein in the eye, or the production of a non-functional protein in the eye, particularly Leber Congenital Amaurosis (LCA) and CEP290-related LCA.L'invention concerne des vecteurs d'expression, des particules virales et des procédés thérapeutiques d'utilisation de ces constructions pour améliorer la fonction visuelle d'un patient souffrant de maladies des yeux liées à l'absence de la production d'une protéine spécifique dans l'œil ou à la production d'une protéine non-fonctionnelle dans l'œil, en particulier, de l'amaurose congénitale de Leber (LCA) et la LCA liée à la CEP290.
