The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University;National Yang-Ming University
发明人:
CHENG, Tzu-Hao,LIU, Chia-Rung,WANG, Tzu-Han,COHEN, Stanley N.
申请号：
ES11847833
公开号：
ES2673028T3
申请日:
2011.12.08
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要：
An agent for use in modifying the progression in a subject of a disease that arises from a gene that contains a domain of mutant prolonged trinucleotide repeats, in which administration to the subject of an effective amount of the agent selectively reduces a transcriptional activity mediated by SPT4, to selectively reduce the harmful activity of the gene to modify the progression of the disease in the subject.Un agente para el uso en la modificación de la progresión en un sujeto de una enfermedad que surge de un gen que contiene un dominio de repeticiones de trinucleótidos prolongadas mutantes, en el que la administración al sujeto de una cantidad eficaz del agente reduce de manera selectiva una actividad transcripcional mediada por SPT4, para reducir de manera selectiva la actividad perjudicial del gen para modificar la progresión de la enfermedad en el sujeto.
