CACACE, Angela Marie,ROJAS SOTO, Luis Gustavo Alejandro,THOMPSON, Lorin A. III,WALLACE, Owen Brendan,RONCO, Lucienne V.,SHEN, Ning,ROBERTSON, Alan Scott,CHANG, Aaron Nakwon
申请号:
CO2020005351
公开号:
CO2020005351A2
申请日:
2020.04.29
申请国别(地区):
CO
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention refers to the composition and method of inhibiting p38 cyclase to reduce the expression of DX4 protein and gene and the subsequent DX4 gene. The current invention also refers to methods for treating patients with diseases and diseases related to increased dux4 expression or abnormal dux4 expression, such as facial muscular atrophy (FSHD).La presente invención hace referencia a composiciones y métodos para inhibir la cinasa p38 para reducir la expresión de proteínas y genes de DUX4 y los genes posteriores regulados por DUX4. La presente invención hace referencia además a métodos para el tratamiento de pacientes que padecen de enfermedades y trastornos asociados con un aumento de la expresión de DUX4 o la expresión de una forma anómala de DUX4, tal como distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).