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USE OF NUCLEIC ACID MOLECULES IN THERAPY OF DISEASES INDUCED BY EXPANSION OF TRINUCLEOTIDE CAG REPEATS
专利权人:
INSTYTUT CHEMII BIOORGANICZNEJ PAN
发明人:
KRZYZOSIAK, Wlodzimierz,OLEJNICZAK, Marta,GALKA-MARCINIAK, Paulina,FISZER, Agnieszka
申请号:
PLPL2014/000100
公开号:
WO2015/030616A4
申请日:
2014.09.02
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
Subjects of the invention are: nucleic acid molecule, expression cassette, expression vector, eukaryotic host cell, induction method of RNA interference in eukaryotic host and use of nucleic acid molecule in therapy of diseases induced by expansion of trinucleotide CAG-type repeats. Solution relates to the new concept of treating hereditary human neurological diseases caused by expansion of CAG-type trinucleotide repeats using RNA interference technology.Les objets de linvention sont de pourvoir à : une molécule dacide nucléique, une cassette dexpression, un vecteur dexpression, une cellule hôte eucaryote, un procédé dinduction dune interférence par lARN chez lhôte eucaryote et lutilisation de la molécule dacide nucléique en thérapie pour traiter les maladies induites par lexpansion de répétitions trinucléotidiques de type CAG. La solution selon linvention porte sur un nouveau concept de traitement des maladies neurologiques humaines héréditaires provoquées par lexpansion de répétitions trinucléotidiques de type CAG à laide de techniques dinterférence par lARN.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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