CHANG HO AHN,DEOG JOONG KIM,ROBERT J. LEE,YOUNG BOK LEE
申请号：
BR112014027834
公开号：
BR112014027834A2
申请日:
2013.05.23
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Patent Summary: "Lipid nanoparticle compositions for delivery of antisense oligonucleotides". The present invention relates to one to a lipid nanoparticle composition which includes a polymer conjugated macromolecule and a targeting agent. The composition may include a therapeutic agent. the therapeutic agent may be an antisense oligonucleotide (aso). the exemplified asos are directed to a part of a nucleic acid encoding akt-1, which modulates expression of akt-1, or are directed to a part of a nucleic acid encoding to hif-1, and that modulates expression of hfi-1. 1. Also described is a lipid nanoparticle composition comprising a polymer conjugated macromolecule and a therapeutic agent which is an aso, such as an aso directed to a part of akt-1 encoding nucleic acid, and that modulates the expression of akt -1 or a bone directed to a portion of a nucleic acid encoding hif-1, and which modulates expression of hif-1. Pharmaceutical formulations, methods of manufacturing lipid nanoparticles and methods of using said lipid nanoparticles, for example for cancer treatment, are also described.resumo patente de invenção: "composições de nanopartícula lipídica para entrega de oligonucleotídeos antis-senso". a presente invenção refere-se a um a uma composição de nanopartícula lipídica que inclui uma macromolécula conjugada a um polímero e um agente de direcionamento. a composição pode incluir um agente terapêutico. o agente terapêutico pode ser um oligonucleotídeo antissenso (aso). os asos exemplificados são direcionados a uma parte de um ácido nucleico codificando akt-1, e que modula a expressão de akt-1, ou são direcionados para uma parte de um ácido nucleico codificando hif-1, e que modula a expressão de hfi-1. também é descrita uma composição de nanopartícula lipídica que inclui uma macromolécula conjugada a um polímero e a um agente terapêutico que é um aso, tal como um aso direcionado para uma parte de um ácido nucleico codificando akt-1, e que modula a expressão de ak
