Darren H. WAKEFIELD,Lauren ALMEIDA,David L. LEWIS,Christine I. WOODDELL,Steven B. KANNER
申请号：
MX2016015870
公开号：
MX2016015870A
申请日:
2015.06.16
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention relates to a RNA interference triggers for inhibiting the expression of an AAT gene through the mechanism of RNA interference. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the AAT RNAi trigger together with an excipient capable of improving delivery of the RNAi trigger to a liver cell in vivo. Delivery of the AAT RNAi trigger to liver cells in vivo provides for inhibition of AAT gene expression and treatment of alpha 1-antitrypsin deficiency and associated diseases.La invención se refiere a disparadores de la interferencia de ARN para la inhibición de la expresión de un gen de AAT a través del mecanismo de interferencia de ARN. La invención también se refiere a una composición farmacéutica que comprende el disparador de iARN de AAT junto con un excipiente capaz de mejorar la administración del disparador de iARN en una célula del hígado in vivo. La administración del disparador de iARN de AT en células del hígado in vivo proporciona la inhibición de la expresión génica de AAT y el tratamiento de la deficiencia de la alfa 1-antitripsina y enfermedades asociadas.
