SETH, Punit, P.,OESTERGAARD, Michael,SWAYZE, Eric, E.
申请号:
USUS2016/053836
公开号:
WO2017/053999A1
申请日:
2016.09.26
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present disclosure provides duplexes comprising a first oligomeric compound and a second oligomeric compound wherein the second oligomeric compound comprises a conjugate group. In certain embodiments, the duplex modulates the amount or activity of a target nucleic acid in extra hepatic tissues and/or extra hepatic cells. In certain embodiments, the duplex modulates the amount or activity of a target nucleic acid in hepatic tissues and/or hepatic cells.La présente invention concerne des doubles hélices comprenant un premier composé oligomère et un second composé oligomère, le second composé oligomère comprenant un groupe conjugué. Dans certains modes de réalisation, la double hélice assure la modulation de la quantité ou de l'activité d'un acide nucléique cible dans des tissus extra-hépatiques et/ou des cellules extra-hépatiques. Dans certains modes de réalisation, la double hélice module la quantité ou l'activité d'un acide nucléique cible dans les tissus hépatiques et/ou les cellules hépatiques.