WONG, So,LI, Zhen,ZHU, Rui,KANNER, Steven,PEI, Tao
申请号：
CR20200108
公开号：
CR20200108A
申请日:
2018.09.10
申请国别(地区):
CR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, capable of inhibiting Apolipoprotein C-III (also called APOC3, apoC-III, APOC-III, and APO C- III) gene expression, and compositions that include APOC3 RNAi agents. The APOC3 RNAi agents disclosed herein may be conjugated to targeting ligands. including ligands that include N -acetylgalactosamine, to facilitate the delivery to cells, including to hepatocytes. Pharmaceutical compositions that include one or more APOC3 RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutics, are also described. Delivery of the APOC3 RNAi agents in vivo provides for inhibition of APOC3 gene expression, and can result in lower triglycerides and or cholesterol levels in the subject. The APOC3 RNAi agents can be used in methods of treatment of APOC3-related diseases and disorders, including hypertriglyceridemia, cardiovascular disease, and other metabolic-related disorders and diseases.La presente descripción se refiere a agentes de iARN, por ejemplo, agentes de iARN de cadena doble, capaces de inhibir la expresión del gen de la Apolipoproteína C-III (también denominada APOC3, apoC-III, APOC-III, y APO C-III), y composiciones que incluyen agentes de iARN de APOC3. Los agentes de iARN de APOC3 descritos en la presente pueden estar conjugados con ligandos diana, que incluyen ligandos que incluyen N-acetil-galactosamina, para facilitar la administración a células, que incluyen a hepatocitos. También se describen las composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de APOC3, opcionalmente con uno o más productos terapéuticos adicionales. La administración de los agentes de iARN de APOC3 in vivo proporciona la inhibición de la expresión del gen APOC3, y puede dar como resultado niveles de triglicéridos y/o niveles de colesterol reducidos en el sujeto. Los agentes de iARN de APOC3 se pueden usar en métodos de tratamiento de enfermedades y trastornos relacionados con APOC3 que incluyen hi
