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RNAi agents and compositions for inhibiting expression of apolipoprotein C-III (APOC3)
专利权人:
애로우헤드 파마슈티컬스 인코포레이티드
发明人:
리, 첸,추, 루이,페이, 타오,카너, 스티븐,웅, 소
申请号:
KR1020207006708
公开号:
KR1020200044013A
申请日:
2018.09.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure provides RNAi agents capable of inhibiting apoprotein C-III (also called APOC3, apoC-III, APOC-III, and APO C-III) gene expression, such as double-stranded RNAi agents, and It relates to a composition comprising an APOC3 RNAi agent. APOC3 RNAi agents disclosed herein can be conjugated to targeting ligands, including ligands comprising N-acetyl-galactosamine, to facilitate delivery to cells, including hepatocytes. Pharmaceutical compositions comprising one or more APOC3 RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutic agents, are also described. In vivo delivery of the APOC3 RNAi agent provides inhibition of APOC3 gene expression, and may result in lower triglyceride and / or cholesterol levels in the subject. APOC3 RNAi agents can be used in the treatment of APOC3-related diseases and disorders, including hypertriglyceridemia, cardiovascular disease, and other metabolic-related disorders and diseases.본 개시내용은 아포지단백질 C-III (또한 APOC3, apoC-III, APOC-III, 및 APO C-III으로도 불림) 유전자 발현을 억제할 수 있는 RNAi 작용제, 예를 들어, 이중 가닥 RNAi 작용제, 및 APOC3 RNAi 작용제를 포함하는 조성물에 관한 것이다. 본원에 개시된 APOC3 RNAi 작용제는 간세포를 포함한 세포로의 전달을 용이하게 하기 위해, N-아세틸-갈락토사민을 포함하는 리간드를 포함한 표적화 리간드에 접합될 수 있다. 임의로 1종 이상의 추가의 치료제와 함께 1종 이상의 APOC3 RNAi 작용제를 포함하는 제약 조성물이 또한 기재된다. APOC3 RNAi 작용제의 생체내 전달은 APOC3 유전자 발현의 억제를 제공하고, 대상체에서 보다 낮은 트리글리세리드 및/또는 콜레스테롤 수준을 발생시킬 수 있다. APOC3 RNAi 작용제는 고트리글리세리드혈증, 심혈관 질환을 포함한 APOC3-관련 질환 및 장애, 및 다른 대사-관련 장애 및 질환의 치료 방법에 사용될 수 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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