您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

RNAi AGENTS AND COMPOSITIONS FOR INHIBITING EXPRESSION OF APOLIPOPROTEIN C-III (APOC3)
专利权人:
ЭРРОУХЕД ФАРМАСЬЮТИКАЛС, ИНК.
发明人:
Ли, Чжэнь,Чжу, Жуй,Пэй, Тао,Каннер, Стивен,Вонг, Со,Чжэнь,Жуй,Тао,Стивен,Со
申请号:
EA202090687
公开号:
EA202090687A1
申请日:
2018.09.10
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates to RNAi agents, for example double-stranded RNA interference agents capable of inhibiting the expression of apolipoprotein C-III genes (also called APOC3, apoC-III, APOC-III and APO C-III), and compositions that include APOC3 RNAi agents. APOC3 RNAi agents described herein can be conjugated to specific ligands, including ligands that include N-acetylgalactosamine, to facilitate delivery to cells, including hepatocytes. Pharmaceutical compositions are also described that include one or more APOC3 RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutic agents. In vivo delivery of APOC3 RNAi agents inhibits the expression of the APOC3 gene and can lead to lower levels of triglycerides and / or cholesterol in a subject. APOC3 RNAi agents can be used in methods of treating diseases and disorders associated with APOC3, including hypertriglyceridemia, cardiovascular diseases and other metabolic disorders and diseases.Настоящее изобретение относится к РНКи-агентам, например агентам на основе интерференций с двухцепочечной РНК, способным ингибировать экспрессию генов аполипопротеина C-III (также называемого APOC3, apoC-III, APOC-III и APO C-III), и композициям, которые включают APOC3 РНКи-агенты. APOC3 РНКи-агенты, описанные в настоящем документе, могут быть конъюгированы со специфическими лигандами, включая лиганды, которые включают N-ацетилгалактозамин, для облегчения доставки в клетки, включая гепатоциты. Также описаны фармацевтические композиции, которые включают один или более APOC3 РНКи-агентов, необязательно с одним или более дополнительными терапевтическими средствами. Доставка APOC3 РНКи-агентов in vivo обеспечивает ингибирование экспрессии гена APOC3 и может привести к снижению уровня триглицеридов и/или холестерина у субъекта. APOC3 РНКи-агенты могут применяться в способах лечения заболеваний и расстройств, связанных с APOC3, включая гипертриглицеридемию, сердечно-сосудистые заболевания и другие метаболические расстройства и з
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
相关专利

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充