Gene transfer compositions, gene transfer methods, and use of gene transfer to treat neurodegenerative diseases

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专利权人:

ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア

发明人:

デイビッドソン， ビバリー エル．,チェン， ヨン ホン,テセドール， ルイス

申请号：

JP2019522377

公开号：

JP2019537576A

申请日:

2017.11.03

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

Provided is a method of treating a lysosomal storage disorder in a mammal, comprising administering an AAV particle encoding the polypeptide to the central nervous system of the mammal. AAV particles can be delivered to the brain, spinal cord, cerebrospinal fluid, or portions thereof by direct injection for expression. [Selection] Fig. 6哺乳動物におけるリソソーム蓄積障害を処置する方法であって、ポリペプチドをコードするＡＡＶ粒子を、哺乳動物の中枢神経系へと投与するステップを含む方法が提供される。ＡＡＶ粒子は、発現のために、直接的な注射により、脳、脊髄、脳脊髄液、又はこれらの部分へと送達することができる。【選択図】 図６

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/