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METHODS AND ORAL FORMULATIONS FOR ENZYME REPLACEMENT THERAPY OF HUMAN LYSOSOMAL AND METABOLIC DISEASES
专利权人:
NEW YOR UNIVERSITY
发明人:
TCHOU-WONG, Kam-meng,MARTINIUK, Frank
申请号:
USUS2014/046469
公开号:
WO2015/009596A3
申请日:
2014.07.14
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
The invention provides methods, compositions and kits for enzyme replacement therapy as well as molecular constructs, cells, tissues and plants suitable for expressing recombinant enzymes. Similarly, the invention provides methods for recombinantly producing and orally administering certain metabolic or lysosomal enzymes such as acid alpha glucosidase (GAA) alone, in a pharmaceutical composition or with an activator protein (AGA). Also, the invention provides methods for treating a glycogen storage disease type Π (GSDII) or acid maltase deficiency (AMD) or Pompe disease or Fabry disease.Linvention concerne des méthodes, des compositions et des trousses destinées à une thérapie de remplacement enzymatique, ainsi que des constructions moléculaires, des cellules, des tissus et des plantes destinés à exprimer des enzymes recombinantes. De même, linvention concerne des méthodes de production par recombinaison et dadministration par voie orale de certaines enzymes lysosomales ou métaboliques, telles que lenzyme alpha glucosidase acide (GAA), seules dans une composition pharmaceutique ou avec une protéine activatrice (AGA). Linvention concerne en outre des méthodes de traitement de la glycogénose de type 2 (GSD II) ou déficit en maltase acide (AMD) ou encore maladie de Pompe ou de traitement de la maladie de Fabry.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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