Embodiments of the present invention provide for the detrimental activity of mutated extended nucleotide repeats (NR) containing intracellular target genes by contacting the cells with an effective amount of a nucleoside agent, as well as compositions used in such methods. Including a method of reducing. The detrimental activity (eg, toxicity and / or dysfunction of the product encoded thereby) of the mutated extended NR containing the target gene can be determined by different methods, eg, the toxic expression product encoded by the target gene. May be reduced by reducing production (eg, RNA or protein) or activity (and, in some cases, differentially including selection). Kits and compositions for carrying out the methods are also provided.本発明の態様は、細胞内の標的遺伝子を含む変異拡張ヌクレオチド反復（ＮＲ）の有害な活性を、細胞を有効量のヌクレオシド剤、ならびにそのような方法に使用される組成物と接触させることによって低減する方法を含む。標的遺伝子を含む変異拡張ＮＲの有害な活性（たとえば、毒性および／またはそれによりコード化される産物の機能不全性）は、異なる様々な方法、たとえば、標的遺伝子によりコード化される毒性の発現産物（例えば、ＲＮＡまたはタンパク質）の産生または活性を低減する（およびいくつかの場合において選択を含む差次的に低減する）ことにより、減少させられる可能性がある。本方法を実施するためのキットおよび組成物も提供される。
