Aspects of the invention include methods for reducing the harmful activity of a target gene containing a mutant elongated nucleotide repeat (NR - nucleotide repeat) in a cell, by contacting the cell with an effective amount of nucleoside agent, as well as compositions used in such methods. Harmful activity (for example, toxicity and / or dysfunction of products encoded in this way) of a target gene containing mutant elongated NR can be reduced in many different ways, for example, by reducing (and in some cases selective, including selective) production or activity of toxic expression products (eg, RNA or protein) encoded by the target gene. Also proposed kits and compositions for use in the practice of the methods according to the invention.Аспекты изобретения включают способы снижения в клетке вредной активности гена-мишени, содержащего мутантный удлиненный нуклеотидный повтор (NR - nucleotide repeat), путем контактирования клетки с эффективным количеством нуклеозидного агента, а также композиции, применяемые в таких способах. Вредная активность (например, токсичность и/или нарушение функциональности продуктов, закодированных таким образом) гена-мишени, содержащего мутантный удлиненный NR, может быть уменьшена множеством различных способов, например путем уменьшения (а в некоторых случаях и путем выборочного, включая селективного, уменьшения) продуцирования или активности токсичных продуктов экспрессии (например, РНК или белка), кодируемых геном-мишенью. Также предложены наборы и композиции для применения на практике способов по изобретению.
