THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY;NATIONAL YANG-MING UNIVERSITY
发明人:
NING DENG,STANLEY N. COHEN,TZU-HAO CHENG,WEN-CHIEH HSIEH,YANAN FENG,YUN-YUN WU
申请号：
BR112017022578
公开号：
BR112017022578A2
申请日:
2016.05.18
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
aspects of the invention include methods for reducing the deleterious activity of a target gene of extended nucleotide (nr) repeats in a cell by contacting the cell with an effective amount of a nucleoside agent, as well as with compositions used in such methods. The deleterious activity (for example, the toxicity and / or deactivation of products encoded by them) of an extended nr-containing target gene can be reduced in a variety of different ways, for example by reducing (and in some cases by differentially, selectively including reduction) the production or activity of toxic expression products (eg, rna or protein) encoded by the target gene. Kits and compositions are also provided which find use in the practice of the methods in question.os aspectos da invenção incluem métodos para reduzir a atividade deletéria de um gene alvo de repetições de nucleotídeos (nr) estendidas em uma célula pelo contato da célula com uma quantidade eficaz de um agente nucleosídico, bem como com composições utilizadas nesses métodos. a atividade deletéria (por exemplo, a toxicidade e/ou desativação de produtos codificados por eles) de um gene alvo contendo nr estendidas pode ser reduzida em uma variedade de diferentes formas, por exemplo, reduzindo-se (e, em alguns casos, de forma diferencial, incluindo de forma seletiva, a redução) a produção ou atividade de produtos de expressão tóxica (por exemplo, rna ou proteína) codificados pelo gene alvo. também são fornecidos kits e composições que encontram uso na prática dos métodos em questão.
