THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY;NATIONAL YANG-MING UNIVERSITY
发明人:
COHEN, Stanley N.,DENG, Ning,WU, Yun-Yun,HSIEH, Wen-Chieh,CHENG, Tzu-Hao,FENG, Yanan
申请号：
CR20170544
公开号：
CR20170544A
申请日:
2016.05.18
申请国别(地区):
CR
年份:
2018
代理人:
摘要：
Aspects of the invention include methods for reducing the harmful activity of a Target Gene that contains a repetition (nr nucleotideFor its acronym in English) in a cell Mutant extended through the contact of the cell with an effective amount of a nucleoside Agent,As well as compositions used in these methods.The harmful activity (e.g.Toxicity and / or malfunction of the products encoded by this gene) of a Target containing nr Extended Mutant can be reduced in a variety of different ways, for exampleBy reducing (and in some cases differential Reduction, which includes selective) production or activity of the expression Products (e.g., ToxicRNA or Protein), encoded by the Gene Target. Kits and compositions are also provided to implement methods.Los aspectos de la invención incluyen métodos para la reducción de la actividad perjudicial de un gen objetivo que contiene una repetición de nucleótidos (NR, por sus siglas en inglés) extendida mutante en una célula mediante el contacto de la célula con una cantidad eficaz de un agente nucleósido, así como también composiciones utilizadas en dichos métodos. La actividad perjudicial (por ejemplo, toxicidad y/o disfuncionalidad de los productos codificados por este) de un gen objetivo que contiene NR extendida mutante puede verse reducida en una variedad de diferentes formas, por ejemplo, mediante la reducción (y en algunos casos reducción diferencial, que incluye selectiva) la producción o actividad de los productos de expresión tóxica (por ejemplo, ARN o proteína) codificados por el gen objetivo. Se proporcionan también kits y composiciones para poner en práctica los métodos objeto.
