Methods and compositions for CNS delivery of arylsulfatase A农业专利-农业学术服务平台

专利权人:: ジェネティック;ヒューマン;インコーポレイテッド;シャイアー;セラピーズ，;シャイアーヒューマンジェネティックセラピーズ, インコーポレイテッド

发明人:: サラマット－ミラー，ナジラ,テイラー，キャサリン,キャンポリート，ポール,シャーロク，ザーラ,パン，ジン,チャーナス，ローレンス,ライト，テレサリア,カリアス，ペリクルス,サラマット-ミラー, ナジラ,テイラー, キャサリン,キャンポリート, ポール,シャーロク, ザーラ,パン, ジン,チャーナス, ローレンス,ライト, テレサリア,カリアス, ペリクルス

摘要：: The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease.本発明は、特に、リソソーム蓄積症を有効に治療する目的で、リソソーム酵素をＣＮＳ送達するための組成物および方法を提供する。いくつかの実施形態では、本発明は、直接ＣＮＳ髄腔内投与するための安定な製剤であって、異染性白質ジストロフィー症の治療のために、アリールスルファターゼＡ（ＡＳＡ）タンパク質と、塩と、ポリソルベート界面活性剤とを含む安定な製剤を含む。様々な実施形態では、本発明は、直接ＣＮＳ髄腔内投与するための安定な製剤であって、アリールスルファターゼＡ（ＡＳＡ）タンパク質と、塩と、ポリソルベート界面活性剤とを含む安定な製剤を含む。