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POLYNUCLEOTIDES ENCODING PROPIONYL-COA CARBOXYLASE ALPHA AND BETA SUBUNITS FOR THE TREATMENT OF PROPIONIC ACIDEMIA
专利权人:
MODERNATX, INC.
发明人:
ATTARWALA,Husain,JIANG,Lei,LUMLEY,Matthew
申请号:
USUS2022/036769
公开号:
WO2023/287751A1
申请日:
2022.07.12
申请国别(地区):
US
年份:
2023
代理人:
摘要:
This disclosure relates to mRNA therapy for the treatment of propionic acidemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode propionyl-CoA carboxylase alpha (PCCA) and propionyl-CoA carboxylase beta (PCCB). mRNA therapies of the disclosure increase and/or restore deficient levels of PCCA and/or PCCB expression and/or activity in subjects.La présente invention concerne une thérapie à base d'ARNm pour le traitement de l'acidémie propionique. Les ARNm destinés à être utilisés dans l'invention, lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour la propionyl-CoA carboxylase alpha (PCCA) et la propionyl-CoA carboxylase bêta (PCCB). Les thérapies à base d'ARNm selon L'invention permettent d'augmenter et/ou de restaurer des niveaux déficients de l'expression et/ou de l'activité de la PCCA et/ou de la PCCB chez des sujets.<i />
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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