MÉTHODES DESTINÉES AU TRAITEMENT DE LA MALADIE DE DANON ET D'AUTRES TROUBLES LIÉS À L'AUTOPHAGIE

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专利权人:

THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA

发明人:

ADLER, Eric, D.,NELSON, Bradley,HASHEM, Sherin

申请号：

USUS2017/014164

公开号：

WO2017/127565A1

申请日:

2017.01.19

申请国别(地区):

US

年份:

2017

代理人:

摘要：

This disclosure provides gene therapy vectors comprising a polynucleotide encoding one or more isoforms of lysosome-associated membrane protein 2 (LAMP-2), and methods of using such gene therapy vectors for the treatment of Danon disease and other autophagy disorders.L'invention concerne des vecteurs de thérapie génique comprenant un polynucléotide codant pour un ou plusieurs isoformes de la protéine membranaire associée au lysosome 2 (LAMP-2), et des méthodes d'utilisation desdits vecteurs de thérapie génique pour le traitement de la maladie de Danon et d'autres troubles liés à l'autophagie.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/