CHANG, Yong,ALEXANDER, Seth C.,WOOD, Kristy M.,KANJOLIA, Arti Mahendra Prakash,ODATE, Shobu,SEITZER, Jessica Lynn,LESCARBEAU, Reynald Michael,STRAPPS, Walter
申请号：
USUS2020/025513
公开号：
WO2020/198697A1
申请日:
2020.03.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the TTR gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having amyloidosis associated with transthyretin (ATTR), are provided.L'invention concerne des compositions et des procédés d'édition, par exemple d'introduction de cassures bicaténaires, dans le gène TTR. L'invention concerne des compositions et des procédés pour traiter des sujets ayant une amylose associée à la transthyrétine (ATTR).
