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Oligonucleotide matching COL7A1 exon 73 for the treatment of epidermolysis bullosa
专利权人:
プロキューアール セラピューティクス ツー ベスローテン フェンノートシャップ
发明人:
ハイスマ,エリザベス,マーレーン,ポットマン,マルコ,ビューマー,ウンター,ブリンクス ヴェラ,ハイスマ,エリザベス,マーレーン,ポットマン,マルコ,ビューマー,ウンター
申请号:
JP2017547468
公开号:
JP2018509903A
申请日:
2016.03.11
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Antisense oligonucleotides that can prevent or reduce exon 73 from being included in human COL7A1 mRNA are characterized in a variety of ways: (a) the sequence of the oligonucleotide contains up to two CpG sequences. (B) the oligonucleotide has a length of 24 nucleotides or less; (c) the oligonucleotide can be annealed with the (SRp40 / SC35 binding / ESE) element of exon 73. These oligonucleotides may usefully be oligoribonucleotides having modified internucleoside linkages, such as phosphorothioate linkages.エクソン73がヒトCOL7A1 mRNAに含まれるのを妨げるか、または低減することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドは、以下のさまざまな方法で特徴づけられる:(a)オリゴヌクレオチドの配列が最大2つのCpG配列を含む;(b)オリゴヌクレオチドが24ヌクレオチド以下の長さを有する;(c)オリゴヌクレオチドがエクソン73の(SRp40/SC35結合/ESE)エレメントとアニーリングすることができる。これらのオリゴヌクレオチドは、有用なことには修飾ヌクレオシド間結合、例えば、ホスホロチオエート結合を有するオリゴリボヌクレオチドであってもよい。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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