LDLR variants for reducing cholesterol levels and their use in compositions

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专利权人:

ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人:

ウイルソン，ジエームス・エム,ラダー，ダニエル・ジエイ,ソマナサン，スリアンラヤン,ウイルソン,ジエームス・エム,ラダー,ダニエル・ジエイ,ソマナサン,スリアンラヤン

申请号：

JP2016564200

公开号：

JP2017513504A

申请日:

2015.04.24

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

A recombinant vector having an expression cassette comprising a modified human low density lipoprotein receptor (hLDLR) gene is provided, wherein the hLDLR gene comprises (a) the following amino acid substitutions: L318H, N295D, H306D, V307D, One or more of N309A, D310N, L318H and / or L318D； or (b) the following amino acid substitution: any amino acid substitution of (a) in combination with one or more of K796, K809R and / or C818A Which encodes a modified hLDLR comprising Also provided are pharmaceutical compositions containing the present vectors and uses therefor in the treatment of cholesterol lowering and / or familial hypercholesterolemia.改変されたヒト低密度リポタンパク質受容体（ｈＬＤＬＲ）遺伝子を含んでなる発現カセットを有する組換えベクターが提供され、前記ｈＬＤＬＲ遺伝子は、（ａ）以下のアミノ酸置換：Ｌ３１８Ｈ、Ｎ２９５Ｄ、Ｈ３０６Ｄ、Ｖ３０７Ｄ、Ｎ３０９Ａ、Ｄ３１０Ｎ、Ｌ３１８Ｈおよび／若しくはＬ３１８Ｄの１個若しくはそれ以上；または（ｂ）以下のアミノ酸置換：Ｋ７９６、Ｋ８０９Ｒおよび／若しくはＣ８１８Ａの１個若しくはそれ以上と組合せの（ａ）のいずれかのアミノ酸置換を含んでなる改変されたｈＬＤＬＲをコードする。本ベクターを含有する製薬学的組成物、ならびにコレステロールの低下および／若しくは家族性高コレステロール血症の処置におけるそのための用途もまた提供される。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/