Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor;Fondazione Telethon
发明人:
申请号：
EP10723305.8
公开号：
EP2424571A2
申请日:
2010.04.30
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要：
A gene vector for use in gene therapy comprising at least one miRNA sequence target operably linked to a nucleotide sequence having a corresponding miRNA in a hematopoietic progenitor cell (HSPC) or hematopoietic stem cell (HSC) which prevents or reduces expression of the nucleotide sequence in a HSPC or HSC but not in a differentiated cell.L'invention porte sur un vecteur de gène destiné à être utilisé en thérapie génique qui comporte au moins une cible de séquence d'ARNmi fonctionnellement liée à une séquence nucléotidique ayant un ARNmi correspondant dans une cellule souche (progénitrice) hématopoïétique (HSPC) ou une cellule souche hématopoïétique (HSC) qui empêche ou réduit l'expression de la séquence nucléotidique dans une HSPC ou une HSC mais non dans une cellule différenciée.
