Comprising at least one miRNA sequence target operatively linked to a nucleotide sequence corresponding to an miRNA in a hematopoietic progenitor cell (HSPC) or hematopoietic stem cell (HSC), wherein the HSPC or HSC prevents or reduces the expression of the nucleotide sequence, A gene vector for use in gene therapy that does not prevent or reduce the expression of said nucleotide sequence in differentiated cells.조혈 전구 세포(HSPC) 또는 조혈 줄기 세포(HSC) 내의 miRNA와 상응하는, 뉴클레오티드 서열에 작동가능하게 연결된 하나 이상의 miRNA 서열 표적을 포함하며, HSPC 또는 HSC에서는 상기 뉴클레오티드 서열의 발현을 방지하거나 감소시키지만, 분화된 세포에서는 상기 뉴클레오티드 서열의 발현을 방지하거나 감소시키지 않는, 유전자 요법에 사용하기 위한 유전자 벡터.
