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AGENT ACTIF CIBLÉ D'ÉDITION DE GÈNES ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
专利权人:
SPOTLIGHT THERAPEUTICS
发明人:
JAYARAM, Hariharan,ESTRIN, Eric,ASTARITA, Jillian
申请号:
USUS2020/024289
公开号:
WO2020/198160A1
申请日:
2020.03.23
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Methods and compositions related to intracellular delivery of gene editing proteins are provided. The invention relates to compositions and methods for transporting gene editing polypeptides, such as Cas9 or Cas12, into a cell ex vivo or in vivo. The invention includes a targeted active gene editing (TAGE) agent that includes an antigen binding polypeptide that specifically binds to an extracellular cell membrane-bound molecule, and a site-directed modifying polypeptide that recognizes a nucleic acid sequence. The antigen binding polypeptide and the site-directed modifying polypeptide are stably associated such that the site-directed modifying polypeptide can be internalized into a cell displaying the extracellular cell membrane-bound molecule.L'invention concerne des procédés et des compositions associés à l'administration intracellulaire de protéines d'édition de gènes. L'invention concerne des compositions et des procédés de transport de polypeptides d'édition de gènes, tels que Cas9 ou Cas12, dans une cellule ex vivo ou in vivo. L'invention comprend un agent actif ciblé d'édition de gènes (TAGE) qui comprend un polypeptide de liaison à l'antigène qui se lie spécifiquement à une molécule liée à une membrane cellulaire extracellulaire et un polypeptide de modification dirigé sur un site qui reconnaît une séquence d'acide nucléique. Le polypeptide de liaison à l'antigène et le polypeptide de modification dirigé sur un site sont associés de manière stable de sorte que le polypeptide de modification dirigé sur un site peut être internalisé dans une cellule présentant la molécule liée à la membrane cellulaire extracellulaire.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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