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MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT D'ÉTATS DE SANTÉ ASSOCIÉS À LA RARÉFACTION DES CONDUITS BILIAIRES
专利权人:
INC.;DICERNA PHARMACEUTICALS
发明人:
PURSELL, Natalie,LAI, Cheng
申请号:
USUS2019/018184
公开号:
WO2019/168686A1
申请日:
2019.02.15
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
This disclosure relates to oligonucleotides, compositions and methods useful for reducing CTNNB1 expression, particularly in hepatocytes, for the treatment of bile duct paucity-associated conditions. Disclosed oligonucleotides for the reduction of CTNNB1 expression may be double- stranded or single- stranded, and may be modified for improved characteristics such as stronger resistance to nucleases and lower immunogenicity. Disclosed oligonucleotides for the reduction of CTNNB1 expression may also include targeting ligands to target a particular cell or organ, such as the hepatocytes of the liver.La présente invention concerne des oligonucléotides, des compositions et des méthodes utiles pour réduire l'expression de CTNNB1, en particulier dans les hépatocytes, pour le traitement d'états de santé associés à la raréfaction des conduits biliaires. Les oligonucléotides pour la réduction de l'expression de CTNNB1 selon l'invention peuvent être bicaténaires ou monocaténaires, et peuvent être modifiés pour améliorer des caractéristiques telles qu'une résistance plus élevée aux nucléases et une immunogénicité plus faible. Les oligonucléotides pour la réduction de l'expression de CTNNB1 selon l'invention peuvent également comprendre des ligands de ciblage pour cibler une cellule particulière ou un organe particulier, tels que les hépatocytes du foie.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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