您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR INHIBER L'EXPRESSION DE GYS2
专利权人:
INC.;DICERNA PHARMACEUTICALS
发明人:
BROWN, Bob, D.,PURSELL, Natalie,DUDEK, Henryk, T.,LAI, Cheng
申请号:
USUS2019/018189
公开号:
WO2019/168687A1
申请日:
2019.02.15
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
This disclosure relates to oligonucleotides, compositions and methods useful for reducing GYS2 expression, particularly in hepatocytes. Disclosed oligonucleotides for the reduction of GYS2 expression may be double- stranded or single- stranded, and may be modified for improved characteristics such as stronger resistance to nucleases and lower immunogenicity. Disclosed oligonucleotides for the reduction of GYS2 expression may also include targeting ligands to target a particular cell or organ, such as the hepatocytes of the liver, and may be used to treat glycogen storage diseases (e.g., GSDIa, GSDIII, GSDIV, GSDVI, and GSDIX) and related conditions.La présente invention concerne des oligonucléotides, des compositions et des procédés utiles pour réduire l'expression de GYS2, en particulier dans les hépatocytes. Les oligonucléotides pour la réduction de l'expression de GYS2 selon l'invention peuvent être bicaténaires ou monocaténaires, et peuvent être modifiés pour permettre d'obtenir des caractéristiques améliorées telles qu'une résistance plus forte aux nucléases et une immunogénicité plus faible. Les oligonucléotides pour la réduction de l'expression de GYS2 selon l'invention peuvent également comprendre des ligands de ciblage destinés à cibler une cellule ou un organe particulier, tels que les hépatocytes du foie, et peuvent être utilisés pour traiter des glycogénoses (par ex. GSDIa, GSDIII, GSDIV, GSDVI, et GSDIX) et des états associés.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充