糖原病Ia型治疗药
- 专利权人:
- 第一三共株式会社;学校法人神户学院
- 发明人:
- 小泉诚,大西朗之,益田刚,岩本充广,关口幸子,伊藤健太郎,辻真之介,松尾雅文
- 申请号：
- CN201980006746.4
- 公开号：
- CN111511915A
- 申请日:
- 2019.03.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
