反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物
- 专利权人:
- 国立研究开发法人国立成育医疗研究中心
- 发明人:
- 但马刚,冈田贤,津村弥来
- 申请号：
- CN201880017237.7
- 公开号：
- CN110536964A
- 申请日:
- 2018.09.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 提供一种新的反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物。本申请发明提供一种反义寡核苷酸,其与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的包含第42911000位的碱基、第42911004位的碱基和第42911005位的碱基中的至少1个碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
