阿尔波特氏综合症治疗药
- 专利权人:
- 第一三共株式会社
- 发明人:
- 饭岛一诚,野津宽大,庄野朱美,小泉誠,大西朗之,高石巨澄,足立朝美
- 申请号：
- CN201780081708.6
- 公开号：
- CN110199023A
- 申请日:
- 2017.25.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明确立阿尔波特氏综合症的分子治疗法。本发明涉及一种寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸的碱基数为15~30且包含与COL4A5基因的cDNA互补的核苷酸序列,并且可诱导阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的跳跃。本发明的医药(阿尔波特氏综合症治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
