라보라토리오스 델 드라. 에스테브.에스.에이.;라보라토리오스 델 드라. 에스테브.에스.에이.;유니버시타트 아우토노마 데 바르셀로나
发明人:
보쉬 투베르트, 엠 파티마,하우리고트, 멘도카, 엠 버지니아,리베라 산체스, 알버트
申请号:
KR1020167034776
公开号:
KR1020170026358A
申请日:
2015.05.13
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention provides a novel adeno-associated viral vector, and pharmaceutical compositions containing the same, for the treatment of lysosomal storage disease, particularly for the treatment of mucopolysaccharidoses type IIIB.본 발명은 새로운 아데노연관 바이러스 벡터, 및 리소좀 저장 장애(lysosomal storage disease)의 치료, 특히 점액다당류증(mucopolysaccharidoses) 유형 IIIB의 치료를 위한, 이를 함유하는 약제학적 조성물을 제공한다.