在脊椎肌肉萎縮內誘導外顯子列入的方法

• 收藏
• 分享

专利权人:

SAREPTA THERAPEUTICS INC.

发明人:

LINSLEY, PETER,LEPPERT, BRIAN, JAMES

申请号：

HK15103382.3

公开号：

HK1202891A

申请日:

2015.04.02

申请国别(地区):

HK

年份:

2015

代理人:

摘要：

The invention relates to the use of an antisense compound for inducing exon inclusion as a treatment for Spinal Muscle Atrophy (SMA). More particularly it relates to inducing inclusion of exon 7 to restore levels of Survival Motor Neuron (SMN) protein encoded by the Survival Motor Neuron (SMN) gene.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/