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INCLUSION D'EXON INDUITE POUR L'AMYOTROPHIE SPINALE
专利权人:
SAREPTA THERAPEUTICS; INC.
发明人:
LINSLEY, Peter,LEPPERT, Brian, James
申请号:
USUS2012/067475
公开号:
WO2013/082551A1
申请日:
2012.11.30
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要:
The invention relates to the use of an antisense compound for inducing exon inclusion as a treatment for Spinal Muscle Atrophy (SMA). More particularly it relates to inducing inclusion of exon 7 to restore levels of Survival Motor Neuron (SMN) protein encoded by the Survival Motor Neuron (SMN) gene.L'invention concerne l'utilisation d'un composé antisens pour induire une inclusion d'exon qui constitue un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Plus particulièrement, l'invention concerne l'induction d'une inclusion d'exon 7 pour rétablir les taux de la protéine de survie du motoneurone (SMN) codée par le gène de survie du motoneurone (SMN).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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