The present invention provides means and methods for alleviating genetic disease. A genetic defect that has a phenotype in differentiated cells can lead to defects in precursor cells thereof. These so-called secondary defects contribute to the overall disease of the individual. In the present invention, genetic intervention with the aim to alleviate symptoms of genetic disease is directed toward the primary genetic defect in the differentiated cell and the secondary defect in the precursor cell.La présente invention concerne des moyens et des méthodes destinés à atténuer une maladie génétique. Un défaut génétique présentant un phénotype dans les cellules différenciées peut donner lieu à des défauts dans les cellules précurseurs correspondantes. Ces défauts, dits secondaires, contribuent à la maladie générale de lindividu. Dans la présente invention, une intervention génétique destinée à atténuer les symptômes dune maladie génétique est ciblée sur le défaut génétique dans la cellule différenciée et sur le défaut secondaire dans la cellule précurseur.
