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OLIGONUCLÉOTIDES POUR MODULER L'EXPRESSION D'ATXN2
专利权人:
F. HOFFMANN-LA ROCHE AG;HOFFMANN-LA ROCHE INC.
发明人:
HUDLEBUSCH, Heidi Rye,PEDERSEN, Lykke,RASMUSSEN, Søren Vestergaard
申请号:
EP2019064276
公开号:
WO2019233922A1
申请日:
2019.06.03
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention relates to antisense oligonucleotides that are capable of modulating expression of ATXN2 in a target cell. The oligonucleotides hybridize to ATXN2 mRNA. The present invention further relates to conjugates of the oligonucleotide and pharmaceutical compositions and methods for treatment of neurodegenerative diseases such as spinocerebellar ataxia type 2 (SCA2), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Alzheimer's frontotemporal dementia (FTD), parkinsonism and conditions with TDP-43 proteinopathies using the oligonucleotide.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens qui sont capables de moduler l'expression d'ATXN2 dans une cellule cible. Les oligonucléotides s'hybrident à l'ARNm d'ATXN2. La présente invention concerne en outre des conjugués de l'oligonucléotide et des compositions pharmaceutiques et des méthodes de traitement de maladies neurodégénératives telles que l'ataxie spinocérébelleuse de type 2 (SCA2), la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la démence frontotemporale (DFT) de type Alzheimer, le parkinsonisme et les états avec protéinopathies TDP-43, à l'aide dudit oligonucléotide.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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