HAGEDORN, Peter,HANSEN, Dennis Jul,HUDLEBUSCH, Heidi Rye,LADEFOGED, Mette,PEDERSEN, Lykke,RASMUSSEN, Soren V
申请号：
EPEP2020/059230
公开号：
WO2020/201339A1
申请日:
2020.04.01
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to antisense oligonucleotides that are capable of modulating expression of ATXN2 in a target cell. The oligonucleotides hybridize to ATXN2 mRNA. The present invention further relates to conjugates of the oligonucleotide and pharmaceutical compositions and methods for treatment of neurodegenerative diseases such as spinocerebellar ataxia type 2 (SCA2), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Alzheimer's frontotemporal dementia (FTD), parkinsonism and conditions with TDP-43 proteinopathies using the oligonucleotide.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens qui peuvent moduler l'expression d'ATXN2 dans une cellule cible. Les oligonucléotides s'hybrident à l'ARNm d'ATXN2. La présente invention concerne en outre des conjugués de l'oligonucléotide ainsi que des compositions pharmaceutiques et des procédés de traitement de maladies neurodégénératives telles que l'ataxie spinocérébelleuse de type 2 (SCA2), la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la démence frontotemporale de la maladie d'Alzheimer (FTD), le parkinsonisme et les états avec les protéinopathies TDP-43 à l'aide de l'oligonucléotide.
