The present invention relates to nucleic acid expression cassettes and vectors comprising liver-specific regulatory elements and codon optimized factor IX or factor VIII transgenes, methods of using these expression cassettes and vectors, and uses thereof. The present invention is particularly useful for applications using liver-directed gene therapy, particularly for the treatment of hemophilia A and B.本発明は、肝臓特異的調節エレメントおよびコドン最適化第ＩＸ因子または第ＶＩＩＩ因子導入遺伝子を含む核酸発現カセットおよびベクター、これらの発現カセットおよびベクターを使用する方法、ならびにこれらの使用に関する。本発明は、特に、血友病ＡおよびＢの治療のために、肝臓指向性遺伝子治療を用いる適用に特に有用である。
