Allele-specific silencing therapy for dynamin 2 related diseases

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专利权人:

アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル;アソシアシオン・アンスティテュ・ドゥ・ミオロジー;ソルボンヌ・ユニヴェルシテ;サントル・ナショナル・ドゥ・ラ・ルシェルシュ・シャンティフィク

发明人:

ビトゥン，マルク,トロシェ，デルフィーヌ,プリュドン，ベルナール

申请号：

JP2019528473

公开号：

JP2020500518A

申请日:

2017.11.29

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to an allele-specific siRNA capable of silencing expression of only one allele of a heterozygous DNM2 gene for treating a disease caused by heterozygous mutation and / or overexpression of dynamin 2. About.本発明は、ダイナミン２のヘテロ接合型突然変異及び／又は過剰発現によって引き起こされる疾患を処置するための、ヘテロ接合型DNM2遺伝子の一方のアレルのみの発現をサイレンシングすることができるアレル特異的siRNAに関する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/