The present invention is in the field of genetic editing tools and methods of genetic engineering. This relates to the manipulation of rare-cut nucleases designed to shorten highly repetitive motifs in chromosomes that are responsible for certain genetic diseases, especially so-called “triplet repeat diseases” such as Huntington's disease. The present invention includes a method for shortening a repetitive motif, a rare-cutting endonuclease used to shorten a repetitive motif of a repetitive disorder gene, a polynucleotide and vector encoding the same, and the resulting pharmaceutical composition To do.本発明は、遺伝的な編集ツール及び遺伝子工学の方法の分野である。これは、特定の遺伝子疾患、特に、ハンチントン病のようないわゆる「トリプレットリピート病」の原因である、染色体中の反復性の高いモチーフを短縮するために設計されたレアカットヌクレアーゼの操作に関する。本発明は、反復モチーフを短縮する方法、反復障害を受けた遺伝子の反復モチーフを短縮するために使用するレアカットエンドヌクレアーゼ、それをコードするポリヌクレオチド及びベクター、並びに、得られる医薬組成物を包含する。
