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Modified AAV capsid and uses thereof
专利权人:
インコーポレイテッド;バイオテクノロジーズ,;アドヴェラム
发明人:
ケラヴァラ, アナヒタ
申请号:
JP2019546817
公开号:
JP2020510424A
申请日:
2018.02.28
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure provides modified adeno-associated virus (AAV) virions that include altered capsid proteins, wherein the modified AAV virions exhibit higher retinal cell infectivity when administered to the eye and are administered intravenously. Shows a higher infectivity of hepatocytes. The disclosure further provides methods of delivering gene products to retinal cells of an individual, methods of treating eye diseases and disorders, methods of delivering gene products to the liver of an individual, and methods of treating liver diseases and disorders. provide. [Selection diagram] Fig. 17A本開示は、変更されたカプシドタンパク質を含む改変アデノ随伴ウイルス(AAV)ビリオンを提供し、改変AAVビリオンは、眼に投与されると、網膜細胞のより高い感染性を示し、静脈内に投与されると、肝細胞のより高い感染性を示す。本開示は、さらに、個体の網膜細胞に遺伝子産物を送達する方法、眼疾患および眼障害を治療する方法、個体の肝臓に遺伝子産物を送達する方法、および肝疾患および肝障害を治療する方法を提供する。【選択図】図17A
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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